CiQUS group led by Prof. Javier Montenegro publishes the first contribution from CiQUS to recently created scientific journal ‘Nature Reviews Chemistry’, a work that explores the latest advances with new molecules capable of introducing inside cells the nucleic acids in charge of regulating the synthesis of proteins and DNA self-regulating, opening a new way to cure diseases through gene therapy.
https://doi.org/10.1038/s41570-018-0039-1
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Las células cobijan en su interior una molécula fundamental, que almacena toda la información necesaria para el desarrollo y funcionamiento de los organismos vivos, y es responsable de la transmisión genética a nuestra descendencia: el ADN. La tecnología actual permite, a priori, actuar sobre este «manual de instrucciones» y las distintas etapas que dan lugar a su interpretación para expresar obtener las proteínas encargadas de las funciones biológicas. Así, podemos corregir deficiencias de las proteínas esenciales y eliminar las perjudiciales que producen enfermedades para que los tejidos afectados puedan funcionar con normalidad; no obstante, las técnicas empleadas para introducir en las células los ácidos nucleicos o genes «curativos» y reparar el problema han demostrado hasta ahora una eficacia limitada. Por ello, se siguen investigando alternativas sintéticas, capaces de transportar y entregar estos ácidos nucleicos de manera eficiente y selectiva.
Con la vista puesta en ese objetivo, ve la luz la primera aportación de investigadores del CiQUS a la revista ‘Nature Reviews Chemistry’, una publicación que revisa los últimos avances en esta materia en los laboratorios de diferentes grupos de investigación en todo el mundo. Sus responsables, los científicos del centro Irene Lostalé-Seijo y Javier Montenegro, indagan en el desarrollo de vehículos moleculares sintéticos que superarán las limitaciones de los vectores génicos usados hasta la fecha –como los virus-, lo que plantea nuevos escenarios en el tratamiento de dolencias todavía incurables en la actualidad.
En su revisión, postulan que el empleo de materiales como polímeros, lípidos, péptidos o nanopartículas, así como su producción a bajo coste, auguran un futuro brillante en el campo de la Ciencia y la Medicina. «Si somos capaces de introducir los ácidos nucleicos y los genes artificiales que realizarán la función terapéutica, podremos reparar o alterar las células con una precisión sin precedentes y tratar enfermedades incurables hasta ahora, como el cáncer o los trastornos hereditarios», afirman.
Retos científicos, retos sociales
La publicación llega en un momento de máxima actualidad en el área, cuando, nuevas estrategias y fármacos se están convirtiendo ya en realidad. Hace apenas un mes, la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) aprobó un nuevo medicamento «génico» no vírico (el Patisiran) que pone de manifiesto el interés en las terapias génicas y las extraordinarias posibilidades que presentan de cara al futuro.